前言

 

基因療法在早幾年(nián)前，還處于“觸不可(kě)及”的(de)理(lǐ)論階段。

 

但現如(rú)今，已經直接在臨床階段開展應用。

 

暫且先抛開基因療法的(de)療效問題。

 

目前大家關注的(de)點其實更多還是集中在基因療法的(de)費用問題上

 

而為(wèi)了盡可(kě)能多地(dì)占領用戶市(shì)場，各大生物醫藥企業也在想方設法地(dì)去(qù)進一(yī)步降低(dī)基因療法的(de)成本。

 

那麽，這所謂的(de)成本究竟從何而來？

 

 

基因療法的(de)賬單

 

越來越多的(de)細胞和(hé)基因療法正在改變各種癌症和(hé)罕見疾病的(de)治療方式。

 

而昂貴的(de)治療費用對于醫療保障系統的(de)沖擊必然是非常大的(de)。

 

就拿以價格出名的(de)Zolgensma來舉例，目前Zolgensma至今還未在中國(guó)上市(shì)，現階段的(de)市(shì)場價格已經達到了 212.5 萬美元。

 

即使後續進入中國(guó)之後，給到醫保的(de)支持，價格預計也得要大幾百萬的(de)人民币，對于醫保系統和(hé)患者來說，依舊(jiù)是難以承受的(de)負擔。

 

要知道(dào)，諾華的(de)Zolgensma已經能夠在美國(guó)獲得 80% 的(de)醫療保險和(hé)商(shāng)業計劃覆蓋率，但是實際買單的(de)患者依舊(jiù)是寥寥無幾。

 

所以，盡管生物制藥行(xíng)業在基因治療方面取得了突破式的(de)進展，對于該領域的(de)公司來說，如(rú)果不能将治療費用降下來，所有(yǒu)一(yī)切将依舊(jiù)是“竹籃子(zǐ)打水一(yī)場空”。

 

最明顯的(de)例子(zǐ)就是，Bluebird bio去(qù)年(nián)因為(wèi)醫保系統以及用戶支付比例的(de)問題，決定将β地(dì)中海貧血基因療法Zynteglo從歐洲市(shì)場撤出。

 

即使作為(wèi)發達國(guó)家數量最多的(de)歐洲，面對 Zynteglo 158 萬歐元的(de)治療費用，國(guó)家和(hé)個人也都望而卻步。

 

歐洲都這樣了，那其他地(dì)區更是不用說了。

 

 

價格還能再低(dī)嗎？

 

首先，如(rú)果單單衡量原料藥以及耗材等成本，那麽這筆(bǐ)費用其實占比并不大。

 

其次，各國(guó)的(de)醫保以及商(shāng)業保險系統應該也還有(yǒu)一(yī)定額度去(qù)承擔部分費用。

 

當然，成本的(de)“大頭”其實在整一(yī)個申請批準的(de)過程。

 

與FDA監管的(de)其他藥物不同，基因療法不僅受FDA的(de)監管結構的(de)約束，而且還受其他的(de)部門，像是生物技術委員會的(de)約束。

 

重重的(de)監管造就了一(yī)條漫長(cháng)而昂貴的(de)審批途徑。

 

據估計，批準的(de)基因治療藥物的(de)成本接近 50 億美元（是FDA批準平均成本的(de)五倍）。直接支付這些費用對于生物醫藥企業來說是非常困難的(de)。

 

而且基因療法通常是針對特定個體量身定制的(de)，這使得完成FDA批準的(de)臨床試驗非常具有(yǒu)挑戰性和(hé)成本高(gāo)昂。

 

一(yī)項估計認為(wèi)，每位臨床試驗參與者的(de)藥物提供者花費了近 100 萬美元。

 

作為(wèi)參考，FDA批準過程的(de)I期臨床通常需要 20 至 80 名參與者，而到了III期臨床通常需要至少 3000 名參與者。

 

基因療法的(de)初衷是為(wèi)那些患有(yǒu)罕見，嚴重和(hé)可(kě)能絕症的(de)人提供了顯著改善生活質量的(de)能力。

而現行(xíng)的(de)各種審批以及條例使治療費用高(gāo)得令人望而卻步，從而阻礙患者獲得治療的(de)機(jī)會。

 

耗資超過 200 萬美元的(de)藥物，恰恰就是“過度”監管所造成的(de)的(de)結果之一(yī)。

 

 

筆(bǐ)者總結

 

雖說基因療法現階段主要是針對罕見病，但是“罕見”不等于“數量少”。

 

如(rú)果真的(de)要讓患者能夠接觸到基因療法，能用得起基因療法，其實還有(yǒu)很長(cháng)一(yī)段路要走。

 

目前這個階段，各國(guó)的(de)基因療法都處于一(yī)個“激增”的(de)階段，一(yī)旦患者的(de)選擇多了，那麽在保證療效的(de)前提下，免不了就要開始“價格戰”。

 

這也就是國(guó)産化基因療法的(de)意義所在，可(kě)以在确保或提升療效的(de)情況下，更大程度地(dì)降低(dī)患者所需的(de)費用。

 

不排除，在市(shì)場主導藥品價格的(de)當下，面對基因療法，或許需要再次借助政府去(qù)監管和(hé)調控價格。